Пигментният ретинит е рядко генетично състояние, което прогресивно унищожава фоторецепторите на пръчиците и конусчетата в ретината. Често поразява хората в тийнейджърските им години, като много пациенти се оказват практически слепи в средна възраст. В световен мащаб 1,9 милиона души страдат от болестта, включително приблизително 100 000 души в САЩ, което я прави водеща причина за наследствена слепота.
jCyte Inc., биотехнологична компания, посветена на подобряване на живота на пациенти с редки дегенеративни заболявания на ретината, обявява, че е сключила лицензионно споразумение с Santen Pharmaceutical за разработване и комерсиализиране на първата проучвателна терапия, jCell, в региони извън САЩ, включително Европа, Азия и Япония. Общата сделка се оценява на 252 милиона долара.
jCell е първокласно проучвателно лечение за пигментен ретинит, наследствено заболяване на ретината. Лечението е чрез минимална инвазивна интравитреална инжекция, която може да се извърши в кабинета на офталмолог с локална упойка. Цялата процедура отнема по-малко от 30 минути. Основният механизъм на действие е освобождаването на невротрофични фактори, които могат да спасят болни клетки на ретината. jCell терапията има за цел да запази зрението чрез намеса в болестта в момент, когато фоторецепторите-могат да бъдат защитени и потенциално реактивирани. jCell е разработен с подкрепата на Калифорнийския институт за регенеративна медицина (CIRM), който финансира предишни предклинични разработки и текущи клинични проучвания.
В Съединените щати оценяваната част от клиничното изпитване на фаза 2b на jCell за лечение на пигментен ретинит е завършена, а кръстосаната част продължава. jCell терапията се прилага при над 100 пациенти. Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) предостави обозначаването на jCyte Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) въз основа на ранните клинични данни, което прави jCell потенциално допустим за преглед на приоритета на BLA. В допълнение към RMAT, jCell получи одобрение за лекарства сираци от FDA и Европейската агенция по лекарствата (EMA)
Източник: jcyte.com
