KIO-301, революционна малка молекула, с потенциал да възстанови зрението при пациенти с наследствена или свързана с възрастта дегенерация на ретината

Нов клас малки молекули, наричани „молекулярни фотопревключватели“, имат способността бързо и обратимо да променят формата си в зависимост от наличието или отсъствието на светлина. Това свойство на „фотопревключване“ дава на молекулата способността да взаимодейства и да стимулира ключови клетки в оптичната магистрала.

Малките молекули, за разлика от генните терапии и други биологично базирани терапевтични средства, са най-разпространеният тип лекарства, одобрени в целия свят. Това означава по-кратък срок на развитие в сравнение с други по-сложни подходи (например генна терапия).

KIO-301 влиза в контакт с ключови клетки на ретината надолу по веригата (тези, които вече не са свързани с жизнеспособни пръчици и конусчеви фоторецептори) и ги превръща в светлочувствителни клетки, способни да сигнализират на мозъка за наличието или отсъствието на светлина.

Способността да се открие наличието или липсата на светлина е в основата на зрението и за съжаление се губи при редица дегенеративни заболявания на окото. Нормалната човешка ретина има около 120 милиона пръчици (нощно виждане, движение) и 6 милиона конусчеви фоторецептори (цветове). При определени заболявания на ретината фоторецепторите (пръчици и конусчета) умират (първо пръчици, след това конусчета), което ги прави неспособни да активират надолу по веригата биполярните и ретинални ганглийни клетки („RGCs“). Фоторецепторите обикновено усещат светлината и преобразуват светлинната в електрическа енергия, за да предадат сигнала към специални предаващи клетки. Биполярните клетки и RGC предават сигнала от пръчиците и конусчетата към мозъка, където изображението се „обработва“.

При пациенти с пигментен ретинит (RP), фоторецепторите вече не са жизнеспособни и следователно техните „предаващи сигнали“ клетки (RGC) не могат да бъдат активирани. KIO-301 влиза в тези RGC и ги превръща в светлочувствителни клетки. KIO-301 постига това, като се настанява в специфични йонни канали, зависими от напрежението. В присъствието на светлина, физически блокира изтичането на йони, причинявайки деполяризация на клетките и по този начин сигнализирайки на мозъка. Когато светлината е изключена, KIO-301 се връща в своето по-ниско енергийно състояние, което кара клетката да се реполяризира и да „спре“ да сигнализира на мозъка.

Тези терапевтични средства са в процес на разработка и все още не са одобрени за търговска употреба. Източник: kiorapharma.com

Сподели