Laru-zova демонстрира положителен профил на безопасност и ефикасност за подобряване на зрителната острота при ниска яркост за пациенти с X-свързан пигментен ретинит, според презентация на срещата FLORetina-ICOOR.
„Данните показват обещаващи подобрения в зрителната острота при ниска осветеност и могат да предложат модификация на патологията на основното заболяване“, казва водещият автор д-р Паоло Станга от The Retina Clinic London.
Във фаза 2 на проучването DAWN, седем лекувани преди това участници с X-свързан пигментен ретинит, причинен от мутации в RPGR гена, са получили висока доза laru-zova AGTC-501 (6,8 E+11 vg/око), а трима участници са получили ниска доза лару-зова (3,7 E+11 vg/око).
Първичната крайна точка на изследването е броят и съотношението на очните или неочните нежелани събития, възникнали при лечението, или поява на сериозни нежелани събития. Вторичните крайни точки включват промени от изходното ниво на 12-ия месец в зрителната острота при ниска осветеност, зрителната острота, средната микропериметрия, прага на чувствителност на цялото поле, мобилност и Мичиганския въпросник за дегенерация на ретината.
Според презентацията laru-zova се понася добре като цяло. Възникналите при очното лечение нежелани реакции не са били сериозни след 3 месеца и са докладвани като леки или умерени, без никакви свързани с изследваното средство. Няма съобщени случаи на отлепвания на ретината или ендофталмит и няма свързани с проучвания агент очни възпалителни нежелани реакции.
„Ако пациентите успеят да постигнат подобрение от две до три линии, това би било клинично значимо и би предложило надежда на засегнатите от това опустошително очно заболяване без настоящи възможности за лечение“, допълва Станга.
Източник: healio.com
