REPISTAT е нова молекула, способна да забави прогресията на пигментния ретинит, генетично очно заболяване, което може да доведе до пълна слепота с напредването на годините. Откритието е направено в проучване, Насочено към откриване на подходящи методи за подпомагане на оцеляването на конусчевите фоторецептори при наследствени заболявания на ретината.
Молекулата е проектирана и синтезирана от изследователска група по фармацевтична химия в университета в Сиена, в сътрудничество с катедрата по фармация в университета в Пиза, CNR Institute of Neuroscience в Пиза, University колеж в Лондон и Университета във Ферара.
Тестовете са проведени in vitro върху животински модели, като надеждите са, че в бъдеще REPISTAT ще формира основата на нова лекарствена формула, може би под формата на капки за очи, способна да забави прогресията на заболяването.
„Пигментният ретинит е рядко генетично заболяване, за което все още няма пълно лечение. Причинява се от около 200 мутации в около шестдесет гена. Най-ефективните лечения са генните терапии, но те са много скъпи и поради тази причина до момента са разработени само няколко терапии“, обяснява професор Илария Пиано от катедрата по фармация в университета в Пиза. „Но има елементи, общи за всички форми на пигментния ретинит, като възпалителни и окислителни процеси или апоптоза, т.е. механизмът, който регулира програмираната клетъчна смърт. Молекулата, която разработихме, може да действа като епигенетичен модулатор и да се намеси в тези процеси, отваряйки възможността за лечение на пациенти в голям мащаб, независимо от генната мутация.
Изследването е резултат от RePiSTOP, изследователски проект от 2022 г. Източник: unipi.it/
