MGTX, компания за генна терапия, обяви 12-месечни данни от текущото клинично изпитване Фаза 1/2 на AAV-RPGR, изследвана генна терапия за лечение на X-свързан пигментен ретинит(XLRP). Статистически значимо подобрение на зрението във фазата на повишаване на дозата на изпитването се поддържа една година след лечението. В продължаващото клинично изпитване фаза 1/2 MGT009, всеки пациент е лекуван със субретинална доставка на AAV-RPGR в едното око, а другото служи като нелекувана контрола. Основната крайна точка на изпитването е безопасността, като вторичните крайни точки оценяват промените в зрителната функция в предварително определени точки.
Във фазата на повишаване на дозата на проучването данните в 12-месечния период показват статистически значимо подобрение на чувствителността на ретината при третирани очи както в групите с ниска (n = 3), така и с междинна (n = 4) доза, при шест от седемте пациенти, демонстриращи подобрено или стабилно зрение в третираното око една година след лечението.
Тези открития предполагат, че AAV-RPGR има потенциал не само да стабилизира зрението, но и да го подобри при пациенти, пред които няма текущи терапевтични възможности.
Значително нарушена подвижност при слабо осветление е отличителен симптом на XLRP. Като част от проучването, пациентите преодоляват лабиринт с насочено към зрението тестване на мобилността след девет месеца, за да оценят способността си да се ориентират в широк диапазон от контролирани нива на осветеност (1 lux = дълбок здрач, 4 lux = жилищно улично осветление, 16 lux = условия на здрач, 64 лукса = паркинг и 256 лукса = работа в офиса).
При деветмесечния анализ в сравнение с изходното ниво, Пет от шест пациенти демонстрират подобрение във времето на разходка за третираното око на ниво лукс 1, 4 или 16.
Получените данни за безопасност продължават да предполагат, че AAV-RPGR се понася добре. Както е представено по-рано, признаци на възпаление са наблюдавани при двама от трима пациенти в групата с високи дози, което може да е свързано с намалена активност на лечението с AAV-RPGR при тези пациенти. Възпалението се управлява ефективно със стероидна терапия.
На базата на тези резултати MeiraGTx и партньорът и за разработка Janssen се подготвят да започнат основното клинично изпитване Фаза 3 Lumeos на AAV-RPGR за лечение на пациенти с XLRP.
XLRP е най-тежката форма на пигментен ретинит (RP), група наследствени заболявания на ретината, характеризиращо се с прогресивна дегенерация на ретината и загуба на зрението. В XLRP както пръчиците, така и конусчетата функционират слабо, което води до дегенерация на ретината и пълна слепота. Най-честата причина за XLRP са болестотворни варианти в гена RPGR, представляващи над 70% от случаите и до 20% от всички диагнози с RP. Понастоящем няма одобрени лечения за XLRP.
Източник: Retina-international.org
