Nacuity Pharmaceuticals,, биофармацевтична компания, разработваща терапии за пигментен ретинит, катаракта и други заболявания, причинени от оксидативен стрес, обяви, че Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е предоставила обозначение Fast Track на таблетки NPI-001 (N-ацетилцистеин амид), патентована терапия на Nacuity за лечение на пациенти с пигментен ретинит (RP).
Едно лекарство може да получи обозначение Fast Track, ако е предназначено за лечение на сериозна или животозастрашаваща болест и демонстрира потенциал за справяне с неудовлетворена медицинска нужда. Лекарство, което получава обозначение Fast Track, може да се възползва от по-чести взаимодействия с FDA по време на разработването на лекарството. Освен това програмата Fast Track позволява ускорено одобрение и приоритетен преглед, ако бъдат изпълнени съответни критерии.
Често диагностициран в детска или юношеска възраст, пигментният ретинит (RP) е група от наследствени заболявания на ретината, включващи над 3000 различни мутации в повече от 50 гена, причиняващи прогресивна нощна слепота и загуба на периферно зрение. RP често води до юридическа, а понякога и до пълна слепота. Формите на RP и свързаните с него заболявания включват синдром на Usher, вродена амавроза на Leber, синдром на Bardet-Biedl и др. Приблизително 100 000 души в САЩ имат RP, като единствено геннната терапия voretigene neparvovec (LUXTURNA), е налична за пациенти с мутация RPE65, около 1-6% от всички засегнати.
Изследователите на Nacuity работят за разработване на генно-агностично лечение. NPI-001 е патентована формула за таблетки с N-ацетилцистеин амид (NACA), разработени за регулиране на оксидативния стрес, свързан със заболявания като пигментен ретинит. Предклиничните проучвания показват, че NPI-001 повишава глутатиона, най-мощния ендогенен антиоксидант в тялото, за да спре химически агресивните кислородни молекули да увреждат клетките на ретината. NPI-001 и свързаните с него малки молекули са мощни антиоксиданти, които могат да имат и допълнителни ползи.
В допълнение към Fast Track, NPI-001 също така получава обозначение за лекарство-сирак за RP, което осигурява седем години регулаторна изключителност в САЩ за продукта след одобрение от регулаторните органи.
Източник: nacuity.com
