Nanoscope Therapeutics, биотехнологична компания разработваща генни терапии за наследствени заболявания на ретината (НДР) и географска атрофия (напреднала форма на макулна дегенерация), обяви, че е лицензирала технологията CatCh на Max Planck Innovation.
Въз основа на изследванията на Института по биофизика Макс Планк и пионерската работа на проф. Ернст Бамберг в областта на оптогенетиката, технологията подобрява светлинната чувствителност на опсина (MCO-010, разработен от Nanoscope като генна терапия за възстановяване на зрението при пациенти с генетични зрителни увреждания. Революционната MCO платформа на Nanoscope е първият оптогенен подход за комбиниране на множество светлочувствителни компоненти, сумата от които води до синтезиран протеин, който е чувствителен в целия видим спектър на светлината.
Nanoscope завърши успешно множество клинични изпитвания на MCO-010 за две водещи наследствени дегенеративни заболявания на ретината: пигментен ретинит (RP) и болест на Stargardt. Сега компанията планира да потърси одобрение за терапията и да разшири терапевтичните ѝ показания.
„Развълнувани сме от разширените предимства на платформата MCO, която включва технологията CatCh на Института Макс Планк и предлага нова надежда за възстановяване на зрението при пациенти с тежки дегенеративни заболявания на ретината, казва д-р. Самарендра Моханти, съосновател и президент на Nanoscope Therapeutics. „Нашето споразумение с Max Planck Innovation ни позволява да превърнем новаторски научни открития в ефективни терапевтични решения. С ефективното доставяне на най-сложния биоинженерен протеин MCO-010, за лечение на тежки дегенеративни заболявания на ретината, причинени от много различни генетични мутации, ние сме на ръба на лечението на пациенти с големи незадоволени нужди и устойчиво подобряване на качеството им на живот.“
д-р Марейке Гьориц, мениджър патенти и лицензи в Max Planck Innovation, добавя: „Усъвършенстваните свойства на CatCh, съчетани с патентованата технология на Nanoscope, правят генната терапия много обещаващ подход за лечение на зрителни увреждания, свързани с пигментен ретинит. Ние сме развълнувани от по-нататъшното развитие и ще се радваме, ако пациентите в крайна сметка се възползват от този иновативен подход.“
Слепотата и зрителните увреждания, дължащи се на генетични очни заболявания като пигментен ретинит, болест на Stargardt и свързана с възрастта макулна дегенерация, представляват голямо медицинско предизвикателство в световен мащаб. Тези заболявания често водят до прогресивна загуба на зрение и значително влошават качеството на живот на засегнатите. Ограничени са настоящите възможности за лечение, но иновативни подходи като платформата MCO сега предлагат нова надежда. Със способността си да възстановява частично зрението чрез генна терапия, технологичната платформа на Nanoscope може да представлява значителен пробив в лечението на сериозни очни заболявания.
Лицензираната технология CatCh е интегрирана от Nanoscope Therapeutics като една от трите субединици на протеина MCO-010. Всяка от субединиците допринася за допълване на светлинно активираните свойства, превръщайки се в терапия с потенциал за възстановяване на зрението. Новият терапевтичен подход на Nanoscope MCO-010 е успешно тестван в множество клинични изпитвания за RP и болест на Stargardt. Освен това платформата MCO вече се тества и е с доказана ефективност при нечовекоподобни примати с географска атрофия (ГА), напреднала макулна дегенерация, свързана с възрастта.
По-нататъшното развитие и път на одобрение за MCO-010 в момента се проучват интензивно. Nanoscope Therapeutics търси одобрение и е в дискусии с Администрацията по храните и лекарствата на САЩ (FDA).
Технологията CatCh (Calcium-Transporting Channelrhodopsin) е разработена от проф. Ернст Бамберг, един от пионерите в областта на оптогенетиката, и неговите колеги от Института по биофизика Макс Планк. CatCh предлага ключови предимства като по-бърза кинетика и повишена чувствителност към синя светлина.
Nanoscope Therapeutics е биофармацевтична компания, разработваща независими от мутация генни терапии за лечение на дегенеративни заболявания на ретината, които причиняват зрителни увреждания и слепота и за които няма лечение. Компанията наскоро обяви 100-седмични данни от фаза 2b/3 на клиничното изпитване US RESTORE, терапия за пигментен ретинит.
Компанията също така наскоро завърши Фаза 2 на проучването STARLIGHT, терапия с MCO-010 при пациенти с болест на Stargardt.
Предклинични проучвания, включват невирусната, лазерно-подпомогната генна терапия MCO-020 за ГА, напреднала форма на МДСВ.
Източник: nanostherapeutics.com
