Nanoscope Therapeutics обяви клинични данни за възстановяване на зрението при пигментен ретинит

Изследователи от Nanoscope Therapeutics обявиха публикуването на статията „Синтетичен опсин възстановява зрението при пациенти с тежка дегенерация на ретината“ в престижното списание Molecular Therapy, издавано от Американското дружество по генна и клетъчна терапия. Този научен труд представлява значим пробив в мутационно-независимата оптогенна монотерапия, предлагайки нова надежда за пациенти с наследствени заболявания на ретината.

„Очаровани сме от терапевтичните ползи, които наблюдаваме при пациенти с пигментен ретинит – тежко прогресиращо състояние, водещо до трайна загуба на фоторецептори и досега считано за нелечимо“, заяви д-р Сантош Махапатра, главен изследовател на проучването и медицински директор на болница JPM Rotary Eye Hospital (Одиша, Индия). „Вярваме, че с усъвършенстването на тази технология ще можем да предложим надежда на хората с тежка загуба на зрение вследствие на дегенеративни заболявания на ретината.“

Наследствените дегенеративни заболявания на ретината (НДР) са водеща причина за загуба на зрение при възрастни в трудоспособна възраст по целия свят. В напредналите стадии клетъчната дегенерация прави редактирането или заместването на гени неефективно, ограничавайки възможностите за лечение. Оптогенетиката предлага иновативен подход за възстановяване на зрението чрез активиране на други неврони в ретината. Но съществуващите опсини имат редица ограничения: те са кинетично бавни, частично се активират при околна светлина, не реагират на различни цветови спектри и участват в клетъчни вериги с ниска резолюция. За да преодолеят тези недостатъци, екипът на Nanoscope разработи синтопсин – иновативен широколентов многохарактерен опсин (MCO), съставен от три мутирали небозайникови протеина, осигуряващи значително подобрена функционалност.

„Тази статия е свидетелство за забележителния напредък, постигнат от екипа на Nanoscope в разработването на ефективни оптогенни терапии за пациенти с най-големите неудовлетворени медицински нужди,“ заяви д-р Самарендра Моханти, водещ автор на публикацията и президент на Nanoscope. „Положителните резултати от нашето проучване – Фаза 1/2a, описани в статията, заедно с данните от контролираните изследвания при пигментен ретинит, представляват значима стъпка напред в лечението на наследствени заболявания на ретината.“

Проектираният синтопсин е интегриран в генна терапия с AAV2 вектор, насочен към човешките биполярни клетки на ретината. В инициирано от изследователя отворено проучване, четирима пациенти с пигментен ретинит и варианти на ABCA4, които са загубили напълно зрение, получават еднократна интравитреална инжекция с генната терапия.

В хода на 52-седмичното проучване пациентите демонстрират подобрение в зрителната острота, способността за разграничаване на формите и мобилността, абезопасността остава на задоволително ниво.

Това е първият доклад за успешна генна монотерапия, която възстановява зрението при слепи пациенти по начин, независим от специфичните мутации, използвайки иновативна платформа за оптогенна технология.

„Нашето проучване представлява важен напредък в лечението на наследствените дегенеративни заболявания на ретината, доказвайки, че оптогенетиката може ефективно да възстанови зрението при слепи пациенти, независимо от тяхната генетична мутация,“ коментира д-р Винит Б. Махаджан, съавтор на публикацията и заместник-председател по изследванията в катедрата по офталмология в Станфордския университет. „Възможността за възстановяване на зрението с една-единствена интравитреална инжекция бележи значима крачка към разработването на универсално лечение за дегенеративни заболявания на ретината.“

Nanoscope Therapeutics разработва оптогенни терапии за възстановяване на зрението при милиони пациенти, засегнати от дегенеративни заболявания на ретината, за които към момента няма ефективно лечение. След положителните резултати от клиничното проучване RESTORE Фаза 2b за RP, компанията обяви плановете си да започне подаване на Biologics License Application (BLA) за MCO-010 за лечение на RP през първата половина на 2025 г. В допълнение, компанията успешно завърши Фаза 2 на проучването STARLIGHT на терапията MCO-010 при пациенти със болест на Stargardt и планира да започне регистрационно проучване Фаза 3 през същия период.

Предклиничните разработки на компанията включват невирусния лазерно-приложим MCO-020 за Географска атрофия (ГА), както и AAV за вродена амавроза на Leber, които се подготвят за разрешителни проучвания. Източник: nanostherapeutics.com