Нов инструмент CRISPR коригира генетична мутация, която причинява загуба на зрение, в експеримент с мишки – и създателите му от Университета за наука и технологии в Ухан (WUST) в Китай смятат, че това може да бъде безопасен начин за лечение на безброй други генетични заболявания при хората.
Предизвикателство
Процеса на зрение стартира чрез навлизането на светлина в окото и попадането ѝ върху ретината. Там светлочувствителните клетки, наречени фоторецептори, преобразуват светлината в електрически сигнали, които се изпращат до мозъка.
Пигментният ретинит е рядко — и в момента нелечимо — генетично заболяване, което може да бъде причинено от мутации в повече от 100 различни гена. Тези мутации разрушават клетките на ретината, което води до загуба на зрение и при повечето хора няма начин да се спре болестта или да се обърне увреждането (изключение е генна терапия, одобрена за лечение на мутации в гена RPE65).
Идеята
Изследователите на WUST са разработили нова версия на инструмента за редактиране на гени CRISPR и за да го демонстрират са програмирали системата да коригира причиняваща пигментен ретинит мутация в гена PDE6β при мишки.
След като системата CRISPR коригира мутацията, повредените фоторецептори на гризачите възвръщат своята светлочувствителност и загубеното зрение. Поправката изглежда постоянна, като мишките запазват зрението си до дълбока старост.
Alt CRISPR
Системата CRISPR на екипа на WUST, която те наричат PESpRY, се основава на по-нова техника за редактиране на гени, наречена „основно редактиране“. За разлика от CRISPR-Cas9, който реже и двете страни на двойната спирала на ДНК, при този подход се реже само една, което е по-малко вредно и обикновено води до по-малко редакции извън целта.
Изследователите казват, че не са успели да открият някакви значителни редакции извън целта при лекуваните с тях мишки, което предполага, че PESpRY може да бъде по-малко рисков от традиционния CRISPR-Cas9, ако се използва за извършване на редакции при хора.
PESpRY може също да бъде програмиран да се насочва към всяка част от генома според изследователите, като не се ограничава до коригиране на мутации в PDE6β или дори други гени, свързани с пигментен ретинит.
С поглед напред
Въпреки че са необходими повече предклинични изследвания, за да се потвърди безопасността и ефикасността на новата система CRISPR, екипът на WUST е настроен оптимистично, че са разработили нещо, което един ден може да помогне на лекарите да лекуват пигментен ретинит и безброй други генетични заболявания.
„Нашето проучване предоставя съществени доказателства за in vivo приложимостта на тази нова стратегия за редактиране на генома и нейния потенциал в различни изследователски и терапевтични контексти, по-специално за наследствени заболявания на ретината като пигментен ретинит“, казва водещият изследовател Кай Яо.
Източник: freethink.com
