Ocugen, биотехнологична компания, обяви, че Съветът за безопасност и наблюдение на данните (DSMB), наскоро е одобрил висока доза като максимално допустима (MTD) във фазата на повишаване на дозата на OCU400.
„DSMB препоръчва напредване към дозиране на следващи субекти с генни мутации NR2E3 и RHO, свързани с пигментен ретинит (ПР) и генни мутации CEP290, свързани с вродена амавроза на Лебер (LCA) във фазата на разширяване на изследването,“ казва Д-р Питър Й. Чанг, Масачузетски институт за очни изследвания и хирургия и председател на DSMB за клиничното изпитване OCU400. „До момента не са докладвани сериозни нежелани събития (SAE), свързани с OCU400.“
10 пациенти с NR2E3 и RHO генни мутации, свързани с ПР, са били дозирани в клиничното изпитване Фаза 1/2 до момента. Допълнителни осем пациенти с тези генни мутации, заедно с трима пациенти с CEP290 генни мутации, свързани с LCA, ще бъдат дозирани в MTD и се очаква записването да приключи до края на първото тримесечие на 2023г.
Данните от MTD имат потенциала да подкрепят стратегията за планираното Фаза 3 проучване в САЩ и други държави. Компанията планира да подаде заявление за лиценз за биологични продукти (BLA) за OCU400 през 2025 г.
Ocugen се ангажира да намери решения за хора с наследствени заболявания на ретината, за които не съществуват ефективни възможности за лечение. В момента ПР се свързва с мутации в повече от 100 гена, засягащи повече от 2,5 милиона души по света, а LCA е рядко очно заболяване, свързано с мутации в повече от 25 гена, засягащо повече от 150 000 души по света. Източник: ir.ocugen.com
