Ocugen Inc. обяви, че първият пациент е бил дозиран във фаза 1/2 клинично изпитване (NCT05203939) на OCU400, кандидат за генна терапия с модификатор за лечение на пигментен ретинит (RP), предизвикан от мутации в ядрените рецептори(NR2E3) и гени на родопсин (RHO).
Според д-р Шанкар Мусунури, главен изпълнителен директор, председател на борда и съосновател на Ocugen, новината е причина за оптимизъм в компанията.
„Всеки ден нашите екипи работят за разработване на терапевтично средство за хора, които нямат възможности, когато са изправени пред наследствени заболявания на ретината“, казва Мусунури в изявление. „Първата фаза на проучването е оценка на безопасността на продукта, която в крайна сметка преминава в проучване за ефикасност при пациенти. Съобщението означава първа и монументално критична стъпка напред в постигането на нашата мисия да лекуваме слепотата.“
RP е група от редки генетични заболявания, които включват дегенерация и загуба на клетки в ретината (чувствителната към светлина тъкан, която покрива задната част на окото).
Честите симптоми включват затруднено нощно виждане и прогресивна загуба на странично (периферно) зрение. Обикновено се смята, че RP засяга приблизително 1 на 4000 души – около два милиона души – в световен мащаб. Понастоящем няма одобрена терапия, предназначена да спре прогресията на RP въз основа на всички генетични мутации, които причиняват заболяването.
Платформата за генна терапия с модификатори на Ocugen има за цел да се насочи към ядрени хормонални рецептори (NHR), които регулират множество функции в ретината, което й дава потенциал да се справи с много различни генни мутации – и по този начин с множество заболявания на ретината – с един продукт. Традиционната генна терапия, която прехвърля функционална версия на нефункционален ген в целевите клетки, адресира само една индивидуална генна мутация в даден момент.
Според д-р Дейвид Бърч, научен директор в лабораторията за ретинална дегенерация в Роуз-Силвърторн, предположението е, че прогресията на заболяването може да бъде спряна на какъвто и етап да се намират пациентите в момента, което потенциално предотвратява по-нататъшна загуба на зрението.
„Това клинично изпитване фаза 1/2 е насочено към хора, които имат RP в резултат на мутации в гените NR2E3 и RHO“, каза Бърч. „Въз основа на резултатите от безопасността и ефикасността, това проучване може да бъде разширено, за да включи допълнителни генетични мутации във фаза 3 на проучването, предназначено да демонстрира широки терапевтични приложения на OCU400 при хора с RP и вродена амавроза на Leber. Ако бъде одобрен, ние вярваме, че OCU400 може в крайна сметка да повлияе на живота на хората, изправени пред пигментен ретинит и други заболявания на ретината, причинени от мутации на повече от 175 гена. Източник: www.ophthalmologytimes.com