Първа по рода си клетъчна терапия показва обещаващи резултати при пациенти с прогресивна загуба на зрение

Над 1,5 милиона души по света постепенно губят зрението си поради пигментен ретинит (RP). Това заболяване обхваща група наследствени очни състояния, при които постепенно загиват клетките в ретината, отговорни за улавянето на светлина. Генните терапии в момента са достъпни за по-малко от 1% от пациентите, а тъй като пигментният ретинит е свързан с промени в множество гени, за 99% от хората все още няма лечение.

RP обикновено се открива в детска или юношеска възраст и често води до слепота в ранните години на зрелостта. „Това е опустошително заболяване“, казва Хенри Класен, съосновател и председател на калифорнийската биотехнологична компания jCyte. Като офталмолог той многократно се е срещал с пациенти с пигментен ретинит и е изпитвал разочарование от липсата на ефективни терапии.

През 2012 г. Класен и главният научен директор Дзин Янг създават jCyte с цел да разработят нов тип лечение за пациенти с дегенеративни заболявания на ретината. Така се ражда jCell – клетъчна терапия, която не зависи от конкретна генетична мутация и използва предварително подготвени клетки от ретинална тъкан.

Първите изпитвания при хора показват впечатляващи резултати. Пациентите съобщават за подобрение на зрението само след няколко седмици. „Да видя радостта по лицата на хора, които цял живот са губили зрението си, а изведнъж започват да виждат по-добре, беше невероятно преживяване“, спомня си Класен. През 2017 г. jCell получава специално обозначение за напреднала регенеративна терапия от Американската агенция по храните и лекарствата (FDA).

Последващи проучвания показват, че зрението може да се подобри при пациенти, които имат достатъчно запазена ретинална тъкан, като ефектът се запазва една година или повече след еднократна инжекция в окото. В момента jCyte провежда клинично изпитване, известно като JC02-88, което оценява безопасността, поносимостта и ефективността на jCell при пациенти с пигментен ретинит. „Ще следваме данните, накъдето ни отведат, но сме развълнувани от възможността за ускорено одобрение въз основа на нашия статус и междинните резултати“, казва изпълнителният директор Джон Шолар.

„Пътят беше дълъг, но усилията си заслужаваха“, споделя Класен. Той съчетава медицинската практика с изследвания върху регенерацията на нервната система вече близо 40 години. Започва работа върху ретината в Университета в Питсбърг, където завършва медицина и защитава докторска степен по невробиология. Още през 80-те години негови експерименти показват, че трансплантирани ретини могат да възстановят реакциите към светлина при плъхове, което подсказва, че е възможно ретината отново да се свърже с мозъка. За да приложи тези открития при хора, Класен се специализира в офталмологията и работи както с пациенти, така и с животински модели.

„Откритието, че стволови клетки могат да се интегрират в ретината на плъхове, беше огромен пробив“, казва той, „но все още не беше директно приложимо при хора.“ С подкрепата на Калифорнийския институт за регенеративна медицина Класен и екипът му започват да отглеждат и изучават ретинални клетки, които могат да помогнат за лечение на слепота, причинена от загуба на фоторецептори.

jCell се поставя чрез инжекция в стъкловидното тяло на окото. След това клетките отделят вещества, които защитават и подпомагат работата на останалите фоторецептори. Терапията не изисква клетките да се интегрират в ретината. Процедурата е кратка, извършва се амбулаторно и под местна упойка. След поставянето клетките започват да отделят фактори, които могат да запазят и съживят умиращите фоторецептори, независимо от генетичната причина за заболяването.

„Използването на клетки, които могат да се превърнат само в определени видове ретинални клетки, носи важни предимства за безопасността“, обяснява Шолар. Данните показват, че тези клетки не се отхвърлят от имунната система и не водят до образуване на тумори, което е риск при други видове стволови клетки. Освен това пациентите могат да получават повторни дози. „В пет завършени клинични проучвания сме приложили 160 дози при 108 пациенти, като 30 от тях са получили повече от една доза в едно и също око. Данните показват много добър профил на безопасност, без нужда от имуносупресия, включително при повторно лечение“, допълва той.

Основната цел на текущото проучване фаза 2, което включва още 60 пациенти, е да се постигне подобрение от поне 15 букви в стандартизирания тест за зрителна острота ETDRS. Междинните резултати се очакват през първото тримесечие на 2026 г.

Предклинични изследвания показват, че защитният ефект на jCell може да бъде полезен и при други заболявания на ретината, като диабетна ретинопатия, възрастово-обусловена макулна дегенерация и глаукома. „Ефектът на jCell върху запазването на кръвоносните съдове в ретината и върху преживяемостта на нервните клетки подсказва, че терапията може да има по-широко приложение“, казва Класен. Източник: nature.com