ProQR Therapeutics публикува положителни резултати от своето проучване фаза 1/2 Stellar, изследващо QR-421a при пациенти със синдром на Usher и несиндромен пигментен ретинит. Терапията се понася добре при всички дози и пациентите не са имали сериозни нежелани странични ефекти или възпаления, се казва в съобщението.
Stellar, многоцентрово проучване, включва 20 пациенти, 14, които получават единична доза QR-421a и шестима, които получават единична фиктивна процедура. Пациентите са организирани в популации с напреднало и ранно умерено заболяване въз основа на зрителната острота на изходното ниво.
След една инжекция, средно увеличение на 6 ETDRS букви се наблюдава на 48-та седмица при всички третирани очи в сравнение с нелекувани контролмни очи. Сред шестте пациенти с напреднало заболяване се наблюдава увеличение от 9,3 букви на 48 седмици и се запазва, за повече от 12 месеца за сравнение не се отбелязват подобрения в симулираната група.
ProQR планира да започне две основни проучвания фаза 2/3 до края на годината, едно при пациенти в ранна и средна възраст и едно при пациенти в напреднал стадий, се казва в съобщението.
Източник: healio.com
