ProQR обявява обещаващи резултати от междинен анализ в клиничната  фаза 1/2 пробно изследване на QR-421a РНК терапия за синдром на Ушер. Тези резултати се основават на данни от две групи, включващи общо 14 пациенти. Резултатите от междинния анализ показват безопасността и ефикасността на терапията с QR-421a, която ще бъде използвана при лечение на синдром на Ушер и несиндромен ретинит пигментоза, причинени от мутации на USH2A екзон 13.

Тези резултати са много положителни и подчертават, че продължава работата по разработване на лечения за наследствени заболявания на ретината, като 25% от лекуваните пациенти показват подобрения след интравитреално инжектиране с изследваната генна терапия.

Източник: RetinaInternational.org

Сподели