SparingVision, компания, разработваща спасяващи зрението лечения за очни заболявания, обяви, че е представила напредъка на своята пионерска програма за генно-агностична генна терапия, SPVN20, на 26-ата годишна среща на Асоциацията за генни и клетъчни терапии (ASGCT) в Лос Анджелис.
В презентация, д-р Ханен Хабу, старши учен в SparingVision, представя in vitro и in vivo данни, подкрепящи потенциала на SPVN20, тяхната втора водеща програма за генна терапия. SPVN20 е AAV генна терапия, базирана на IVT-пермисивен капсид, който има за цел да възстанови зрителната острота и цветното зрение при пациенти в късен стадий на пигментен ретинит (RP), независимо от причинната генетична мутация. Начинът на действие на SPVN20 е да реактивира опсините, чрез въвеждане на G-протеин), който обикновено не се експресира в ретината.
Флоранс Лоргет, главен директор по научните разработки на SparingVision, казва: „ASGCT 2023 бе перфектната платформа за предоставяне на данни около нашата втора водеща програма, SPVN20, в която включихме нова подгрупа пациенти. Също така за първи път споделихме данни, представящи визуално възстановяване.“
Д-р Khabou представя in vitro данни, демонстриращи реакции на светлинни стимули, а in vivo данните, показват възстановяване на зрението при еднократно двустранно субретинално приложение на AAV с GIRK1. Резултатите показват значителни подобрения в зрителната функция (оптокинетичен рефлекс (OKT)) и електрическа активност на ретината (електроретинограми (ERG)). Интравитреалното доставяне е предпочитан метод, тъй като е по-малко инвазивен за крехката ретина на пациенти в късен стадий на RP.
Проучванията за SPVN20, са в ход, като регулаторно подаване е планирано за началото на 2024г.
Източник: retinaldegenerationfund.org
