SparingVision приключи дозирането в проучване на терапия за пигментен ретинит
SparingVision завърши дозирането на всички участници в клиничното си проучване фаза I/II PRODYGY, което оценява SPVN06 –генна терапия, създадена да запази зрението, осигурявано от конусчевите фоторецептори, при хора с пигментен ретинит (RP). Всички 27 пациенти, получили SPVN06, продължават да показват добър профил на безопасност. Първите данни за ефективност се очакват през 2027 г.
За разлика от стандартните генни терапии, които са насочени към конкретни мутации, SPVN06 може да бъде полезна за множество пациенти с RP, стига конусчевите фоторецептори да са все още активни, независимо от генетичната причина за заболяването. Терапията защитава тези клетки, които са важни за централното зрение, зрителната острота и възприемането на цветовете.
„Като поддържа естествената функция на фоторецепторите, SPVN06 има потенциала да запази зрителната острота и цветното зрение при заболявания като пигментен ретинит, независимо от мутацията или причината“, казва д-р Кали Стаси, главен медицински директор на SparingVision.
В проучването PRODYGY участват 33 души: 27 са получили различни дози от SPVN06, а 6 са били в контролна група без лечение. Проучването оценява безопасността и първоначални показатели за ефективност, включително функционални и анатомични резултати, както и данни, свързани с качеството на живот.
SparingVision използва инструменти за машинно обучение, базирани на изкуствен интелект, заедно с традиционни статистически методи, за да анализира данните по-пълно. Тези подходи ще помогнат за откриване на ранни сигнали за ефективност и ще подпомогнат планирането на основното регистрационно проучване през 2027 г.
Освен при пигментен ретинит, механизмът на действие на SPVN06 може да бъде приложим и при други заболявания на ретината, при които загубата на конусчеви фоторецептори води до слепота, включително възрастово-обусловена макулна дегенерация и други наследствени ретинални заболявания.
Източник: fightingblindness.org
