Zhongmou представя нова оптогенна терапия за пациенти с пигментен ретинит

Компанията Zhongmou Therapeutics обяви първи резултати от клинично изпитване при хора на своята оптогенна терапия, предназначена за пациенти с напреднал пигментен ретинит. Това е тежко заболяване на ретината, при което стандартните генно-специфични терапии често не дават резултат.

В ранната фаза I на проучването MOON, представено на Конгреса за напреднали терапии (ATC), 83% от участниците, лекувани с експерименталния препарат ZM-02, показват значимо подобрение на зрителната острота. Средното увеличение е 0,59 LogMAR, което приблизително съответства на разчитането на 30 допълнителни букви по стандартната офталмологична скала ETDRS. Всички пациенти вече са проследени за период от една година, като резултатите сочат устойчиво подобрение в зрението, мобилността и цветовото възприятие след еднократна интравитреална инжекция.

Освен това участниците демонстрират по-добра ориентация в различни условия на осветеност и частично възстановяване на способността да различават цветове. Не са отчетени сериозни странични ефекти или токсичност, ограничаваща дозата.

Към момента единствената одобрена генна терапия за пигментен ретинит е Luxturna (voretigene neparvovec-rzyl), но тя е приложима само при пациенти с конкретни мутации в гена RPE65 и при наличие на достатъчно здрави клетки в ретината.

Главният изпълнителен директор на Zhongmou, Ин Шен, подчертава, че ZM-02 работи по различен механизъм. Вместо да се опитва да спаси увредените фоторецептори, терапията въвежда нов фоточувствителен протеин (PsCatCh2.0) в други клетки на ретината, които са останали непокътнати. Така визуалната информация се пренасочва през алтернативни канали, което позволява на пациенти, загубили зрение, да възстановят функционална способност за ориентация и дори да се върнат към дейности като колоездене без помощни устройства.

Резултатите са определени като „фундаментална стъпка към предефиниране на клинично възможното“ за хора с минимална остатъчна функция на ретината. Оптогенетиката е използвана в научните изследвания повече от две десетилетия, но Zhongmou е сред първите компании, които я прилагат клинично за възстановяване на зрението.

Главният стратегически директор Женхонг Гао допълва, че данните от проучването MOON показват как оптогенетиката променя перспективите за лечение на напреднала дегенерация на ретината и поражда значителен интерес сред специалистите. През октомври миналата година ZM-02 получава статут на „лекарство-сирак“ от FDA, а компанията планира да продължи изпитванията във фаза I/II.

Освен ZM-02, Zhongmou разработва и други програми: ZM-01 за X-свързана ретиношиза и ZM-08 за суха възрастово-обусловена макулна дегенерация, които засега са в предклинична фаза.

Източник: firstwordpharma.com