Beacon Therapeutics съобщава окуражаващи междинни резултати от фаза 2 на генна терапия за XLRP
Beacon Therapeutics съобщава за подобрения на зрението при пет от осем пациенти, получаващи висока доза от генната им терапия за X-свързан пигментен ретинит (XLRP) във фаза 2 на клиничното изпитване SKYLINE. Известна като AGTC-501, новата генна терапия е за пациенти с мутации в RPGR, генът, който най-често се свързва с XLRP. Междинните 12-месечни резултати
Read More