Генна терапия – винаги ли трябва да е генно-специфична?
Лечението с генната терапия Luxturna, осигурява на ретината здрави копия на увреден ген, наречен RPE65, но работи само за тези, чиято загуба на зрението е причинена от мутация в него. Малък брой други генни терапии са в клинични тестове, но отново, те почти винаги са насочени към конкретен ген. С над 300 различни гена, потенциално отговорни за наследствени заболявания
Прочетете повече