Генна терапия – винаги ли трябва да е генно-специфична?

Лечението с генната терапия Luxturna, осигурява на ретината здрави копия на увреден ген, наречен RPE65, но работи само за тези, чиято загуба на зрението е причинена от мутация в него. Малък брой други генни терапии са в клинични тестове, но отново, те почти винаги са насочени към конкретен ген. С над 300 различни гена, потенциално отговорни за наследствени заболявания

Прочетете повече

Как РНК терапиите могат да се използват за лечение на пигментен ретинит

Sahm Nasseri говори за обещаващи предклинични резултати от РНК-базирано терапевтично средство, разработено за лечение на пигментен ретинит тип 11.

Наследствените заболявания на ретината (НДР) имат генетичен двигател, което ги прави силни кандидати за лечение с РНК терапии. Пигментния ретинит тип 11 (RP11) е автозомно доминантен.

Прочетете повече

Генната терапия AGTC-501 води до подобряване на зрението при X-свързан пигментен ретинит

Наследствените заболявания на ретината (IRDs), наричани също наследствени ретинални дистрофии (НРД), са клинично и генетично хетерогенна група от невродегенеративни заболявания, предимно на фоторецепторите, пигменттния епител на ретината (RPE) и/или хороидеята. Взети като цяло, НРД имат приблизително глобално разпространение от около 1 на 2000 индивида

Прочетете повече

Мозъкът на възрастен може да възстанови изгубеното зрение

Откритие за това как някои възрастни с увредено зрение могат да започнат да виждат отново, предлага ново проучване насочено към възможностите на мозъка.
Откритието, че мозъкът на възрастен има потенциала да се възстанови частично от наследствена слепота, идва от сътрудничеството между изследователи от Калифорнийския университет и Училището по биологични науки в Ървайн.

Прочетете повече

Всеки ген разказва история: Откритие за детската слепота, направено в Монреал

Многогодишно сътрудничество между братята Джонатан, Себастиан и Кристофър Варан, които са с прогресивно зрително увреждане поради заболяване, известно като пигментен ретинит, Детската болница в Монреал и Националната лаборатория в Монреал (IRCM) води до откриването на една от най-честите причини за детска слепота.

Обещаващо откритие, публикувано наскоро

Прочетете повече

Текущи клинични изпитвания

ClinicalTrials.gov е база данни от частно и публично финансирани клинични проучвания, провеждани по целия свят.

ГЕННИ ТЕРАПИИ
• Ахроматопсия (CNGB3), AGTC – Фаза 1/2;
• Ахроматопсия (CNGB3), MeiraGTx / Janssen – Фаза 1/2;
• Ахроматопсия (CNGA3), AGTC – Фаза 1/2;

Прочетете повече

Напредък към базирана на стволови клетки терапия за слепота

Какво ще се случи, ако при хора с ослепяващи заболявания на ретината се въведат здрави фоторецептори, получени от стволови клетки, и зрението се възстанови?
Това е интригуваща стратегия за излекуване на слепотата, но подходът е посрещнат с редица научни препятствия, като това, че въведените клетки умират бързо или не успяват да се интегрират в ретината.

Прочетете повече

Atsena Therapeutics обявява положителни резултати от клинично изпитване фаза III на ATSN-101 за лечение на свързана с GUCY2D вродена амавроза на Leber

Atsena Therapeutics, компания за генни терапии, обяви положителни резултати от фаза I/II клинично изпитване на ATSN-101, нейното водещо изследване за генна терапия, за лечение на свързана с GUCY2D вродена амавроза на Leber (LCA1).
Данните показват, че субретиналното доставяне на ATSN-101 се понася добре и при пациентите, лекувани с най-високата доза

Прочетете повече

NAC ATTACK: Клинично изпитване фаза III на орална терапия за пигментен ретинит

През 2023 г., ще започне ново клинично изпитване, наречено NAC Attack, за тестване на перорално лекарство, N-ацетилцистеин (NAC), като потенциална терапия за пациенти с пигментен ретинит (RP), като изпитването фаза III, ще бъде ръководено от д-р Питър Кампокиаро и Сянгронг Конг от (Университета Джон Хопкинс).

ЗА пигментния РЕТИНИТ
RP е наследствено заболяване на ретината

Прочетете повече