сдружение Ретина България
Лечението с генната терапия Luxturna, осигурява на ретината здрави копия на увреден ген, наречен RPE65, но работи само за тези, чиято загуба на зрението е причинена от мутация в него. Малък брой други генни терапии са в клинични тестове, но отново, те почти винаги са насочени към конкретен ген. С над 300 различни гена, потенциално отговорни за наследствени заболявания
Прочетете повече
Sahm Nasseri говори за обещаващи предклинични резултати от РНК-базирано терапевтично средство, разработено за лечение на пигментен ретинит тип 11.
Наследствените заболявания на ретината (НДР) имат генетичен двигател, което ги прави силни кандидати за лечение с РНК терапии. Пигментния ретинит тип 11 (RP11) е автозомно доминантен.
Прочетете повече
Наследствените заболявания на ретината (IRDs), наричани също наследствени ретинални дистрофии (НРД), са клинично и генетично хетерогенна група от невродегенеративни заболявания, предимно на фоторецепторите, пигменттния епител на ретината (RPE) и/или хороидеята. Взети като цяло, НРД имат приблизително глобално разпространение от около 1 на 2000 индивида
Прочетете повече
Откритие за това как някои възрастни с увредено зрение могат да започнат да виждат отново, предлага ново проучване насочено към възможностите на мозъка.
Откритието, че мозъкът на възрастен има потенциала да се възстанови частично от наследствена слепота, идва от сътрудничеството между изследователи от Калифорнийския университет и Училището по биологични науки в Ървайн.
Многогодишно сътрудничество между братята Джонатан, Себастиан и Кристофър Варан, които са с прогресивно зрително увреждане поради заболяване, известно като пигментен ретинит, Детската болница в Монреал и Националната лаборатория в Монреал (IRCM) води до откриването на една от най-честите причини за детска слепота.
Обещаващо откритие, публикувано наскоро
Прочетете повече
ClinicalTrials.gov е база данни от частно и публично финансирани клинични проучвания, провеждани по целия свят.
ГЕННИ ТЕРАПИИ
• Ахроматопсия (CNGB3), AGTC – Фаза 1/2;
• Ахроматопсия (CNGB3), MeiraGTx / Janssen – Фаза 1/2;
• Ахроматопсия (CNGA3), AGTC – Фаза 1/2;
Какво ще се случи, ако при хора с ослепяващи заболявания на ретината се въведат здрави фоторецептори, получени от стволови клетки, и зрението се възстанови?
Това е интригуваща стратегия за излекуване на слепотата, но подходът е посрещнат с редица научни препятствия, като това, че въведените клетки умират бързо или не успяват да се интегрират в ретината.
Atsena Therapeutics, компания за генни терапии, обяви положителни резултати от фаза I/II клинично изпитване на ATSN-101, нейното водещо изследване за генна терапия, за лечение на свързана с GUCY2D вродена амавроза на Leber (LCA1).
Данните показват, че субретиналното доставяне на ATSN-101 се понася добре и при пациентите, лекувани с най-високата доза
През 2023 г., ще започне ново клинично изпитване, наречено NAC Attack, за тестване на перорално лекарство, N-ацетилцистеин (NAC), като потенциална терапия за пациенти с пигментен ретинит (RP), като изпитването фаза III, ще бъде ръководено от д-р Питър Кампокиаро и Сянгронг Конг от (Университета Джон Хопкинс).
ЗА пигментния РЕТИНИТ
RP е наследствено заболяване на ретината