Наследствени ретинални дистрофии – Страница 2

Изследвания за вродена амавроза на Leber

2 min read

Възстановяващата зрението генна терапия RPE65 на Spark Therapeutics бе одобрена за пускане на пазара от Администрацията по храните и лекарствата на САЩ през 2018г., превръщайки се в първата генна терапия, получила регулаторно одобрение в САЩ за очно наследствено заболяване.
Известна като LUXTURNA (voretigene neparvovec), генната терапия показа възстановяване на зрението

Beacon дозира първи пациент във фаза 2/3 на генна терапия за XLRP

1 min read

Beacon Therapeutics, компания за генни терапии, дозира първия пациент в клиничното си изпитване фаза 2/3 VISTA за AGTC-501, генна терапия за X-свързан пигментен ретинит (XLRP), причинен от мутации в гена RPGR. VISTA ще запише 75 мъже на възраст между 12 и 50 години в центрове в САЩ, с допълнителни места, които се очаква да бъдат отворени в други страни.

Antabuse преминава в клинично изпитване за хора с пигментен ретинит

1 min read

Дисулфирам (известен още като Antabuse), лекарство, одобрено от Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) за възпиране на консумацията на алкохол, преминава в клинично изпитване за потенциално подобряване на зрението при хора с пигментен ретинит (RP).
Плацебо-контролирано клинично изпитване с 30 участници, фаза 1, ще се проведе в Университета на Вашингтон

Преследване на три генни терапии за редки наследствени заболявания

9 min read

Когато невробиологът Дейвид Кори се появява на конференция за редки болести през 2017г., той няма представа, че ще влезе в надпревара с времето, за да разработи лечение. Конференцията е за синдрома на Usher тип 1F. Пациентите с това състояние имат генна мутация, която прави така, че да се раждат глухи и постепенно да губят зрението си, докато растат.

Генната терапия на Atsena за XLRS, показва ефикасност в клинично изпитване фаза 1/2

2 min read

Atsena Therapeutics, компания, разработваща иновативни генни терапии за наследствени заболявания на ретината, докладва за структурни и функционални подобрения на зрението при пациенти, получаващи ниска доза от генната терапия на компанията, в клиничното изпитване LIGHTHOUSE фаза ½ за X-свързана ретиношиза (XLRS). Известно като ATSN-201, нововъзникващото лечение се понася добре и от тримата пациенти

Успешно лечение на пациенти с наследствена слепота, чрез редактиране на гени

2 min read

Мултиинституционално клинично изпитване, включващо изследователи от Детската болница във Филаделфия (CHOP) и Scheie Eye Institute към Университета на Пенсилвания, установява, че генното редактиране с CRISPR-Cas9, доставено на четиринадесет пациенти с форма на наследствена слепота, е безопасно и води до измерими подобрения в зрението при почти половината от лекуваните участници

SalioGen разработва нова терапия с вмъкване на ген за болестта на Stargardt

1 min read

SalioGen Therapeutics, биотехнологична компания, разработваща терапии за наследствени заболявания на ретината, обяви SGT-1001, нововъзникваща терапия за болестта на Stargardt (ABCA4 мутации), като водеща програма на своята нова платформа Gene CodingTM. Компанията планира да започне клинично изпитване за SGT-1001 през първата половина на 2025 г.

Изследване на микробиома разкрива нови лечения за генетични заболявания

2 min read

Нова молекула CRISPR-Cas9, открита в микробиома на червата, може да има клиничен потенциал за лечение на генетични заболявания.

Анна Церезето и Никола Сегата от катедрата по клетъчна, изчислителна и интегративна биология на университета в Тренто обединиха усилия и опит, за да разработят нови терапии за лечение на генетични заболявания. Тя ръководи лаборатория

Стартира клинично изпитване фаза 3 на NAC за пациенти с пигментен ретинит

2 min read

Университетът Джон Хопкинс (JHU) стартира фаза 3 клинично изпитване на N-ацетилцистеин (NAC) за лечение на пигментен ретинит (RP). Известно като NAC Attack, 45-месечното проучване включва приблизително 438 пациенти на 30 места в САЩ, Канада, Мексико и Европа. Участниците в проучването ще бъдат разпределени на случаен принцип, в две групи: с лечение или плацебо.