Наследствени ретинални дистрофии

Ocugen ще започне клинично изпитване фаза 3 на генна терапия за пигментен ретинит

Биотехнологичната компания Ocugen обяви, че Администрацията по храните и лекарствата на САЩ е предоставила разрешение за стартиране на фаза 3 на клиничното изпитване liMeliGhT за OCU400, генно-агностичната, модифицираща генна терапия на компанията, която се разработва за хора с пигментен ретинит. Изпитването ще включва приблизително 150 участници на 15 места в САЩ.

Read More

Nanoscope планира да кандидатства за одобрение на своята оптогенна терапия

Nanoscope Therapeutics обяви, че е постигнала първичните и вторичните крайни точки за своето клинично изпитване фаза 2b RESTORE на MCO-010, оптогенна терапия за възстановяване на част от зрението при хора с напреднала загуба, причинена от пигментен ретинит (RP). В резултат на това компанията планира да подаде заявление за лиценз за биологични лекарства

Read More

Opus Genetics съобщава за подобрения на зрението при пациенти с вродена амавроза на Leber LCA5

Opus Genetics обяви подобрения на зрението при първите трима възрастни пациенти в клиничното изпитване на генна терапия, фаза 1/2 за вродена амавроза на Leber 5 (LCA5), рядко, тежко, наследствено заболяване на ретината. Някои от пациентите, които са били почти напълно слепи от раждането си, вече могат да виждат и идентифицират предмети за първи път.

Read More

Gildeuretinol е изследван за спиране на прогресията на болестта на Stargardt в ранен стадий

Alkeus Pharmaceuticals обяви положителни междинни данни, показващи, че gildeuretinol спира прогресията на болестта на Stargardt за 6 години в клиничното изпитване TEASE-3.
Първите трима пациенти тийнейджъри с ранен стадий на болестта на Stargardt, включени в проучването и лекувани с перорален гилдеуретинол ацетат (ALK-001), остават асимптоматични и без прогресия на заболяването

Read More

Лечение с хидрогел предлага нова надежда за пациенти с пигментен ретинит

В средите на научните иновации се появява новаторско решение, обещаваща надежда за потъналите в сенките хора с пигментен ретинит, безмилостния крадец на зрение. В основата на този революционен пробив е хидрогел на основата на хиалуронова киселина, проектиран да се бори с възпалението, което е основно за прогресията на заболяването.

Read More

jCyte стартира фаза 3 на клетъчна терапия за пигментен ретинит

Биотехнологичната компания jCyte се готви да започне основно, фаза 3 клинично изпитване в САЩ за своята нововъзникваща терапия jCell. Съобщението идва след успешна среща с Администрацията по храните и лекарствата на САЩ. Записването на участници за изпитанието Фаза 3 се очаква да започне през втората половина на 2024г.

Read More

Борба с нощната слепота

Регенеративната медицина се дефинира като съвкупност от интервенции, които възстановяват тъкани и органи, увредени от заболяване и травма или износени от времето. Това включва пълния спектър от химически, генни и протеинови лекарства, клетъчно базирани терапии и биомеханични интервенции, с които да се постигнат тези цели.

Read More

Beacon Therapeutics съобщава окуражаващи междинни резултати от фаза 2 на генна терапия за XLRP

Beacon Therapeutics съобщава за подобрения на зрението при пет от осем пациенти, получаващи висока доза от генната им терапия за X-свързан пигментен ретинит (XLRP) във фаза 2 на клиничното изпитване SKYLINE. Известна като AGTC-501, новата генна терапия е за пациенти с мутации в RPGR, генът, който най-често се свързва с XLRP. Междинните 12-месечни резултати

Read More

Ascidian ще започне клинично изпитване на терапия за редактиране на РНК при болест на Stargardt

Ascidian Therapeutics получи разрешение от Американската администрация по храните и лекарствата да стартира фаза 1/2 клинично изпитване за ACDN-01, терапия за редактиране на РНК за хора с болест на Stargardt, наследствена форма на макулна дегенерация, причинена от мутации в гена ABCA4. Компанията планира да започне записване за клиничното изпитване

Read More