Ascidian Therapeutics получи разрешение от Американската администрация по храните и лекарствата да стартира фаза 1/2 клинично изпитване за ACDN-01, терапия за редактиране на РНК за хора с болест на Stargardt, наследствена форма на макулна дегенерация, причинена от мутации в гена ABCA4. Компанията планира да започне записване за клиничното изпитване
Read MoreLaboratoires Théa, водещият европейски разработчик на продукти за очна грижа, придоби две нововъзникващи антисенс олигонуклеотиди (AON) за лечение на наследствени заболявания на ретината от ProQR Therapeutics. И двете терапии — сепофарсен (LCA10) и ултевурсен (USH2A) — преди това демонстрираха подобрения на зрението в клиничните изпитвания на ProQR.
Read MoreНякои от изследователските открития през 2023г., са насочени към нови лечения на различни наследствени дистрофии на ретината (НДР). Продължавайки да четете, ще научите повече за актуализациите на изследванията за дистрофия на конусчетата, вродена амавроза на Leber, пигментен ретинит, болест на Stargardt, синдром на Usher, X-свързан пигментен ретинит и X-свързана ретиношиза.
Read MoreИзследователски екип на Mass Eye and Ear, ръководен от д-р Ерик Пиърс, директор на Института по очна геномика, и д-р Джейсън Командър, директор на Службата за наследствени заболявания на ретината, установява, че режим с високи дози витамин А не забавя загубата на зрение при хора с пигментен ретинит (RP). Новите констатации са от допълнителен анализ на данни
Read MoreKiora Pharmaceuticals обяви, че се наблюдава известно възстановяване на зрението на участниците в клиничното изпитване ABACUS-1, Фаза ½, за KIO-301, молекула, предназначена да придаде чувствителност към светлина на ганглийните клетки на ретината при хора с напреднал пигментен ретинит и други заболявания на ретината.
Резултатите за шест пациенти в проучването
В ретината клетките, отговорни за визуалното изживяване, са пръчици и конусчета. Те се наричат фоторецептори и абсорбират и преобразуват светлината в електрически сигнали. Пръчиците са активни при слаба светлина, а конусчетата през деня, помагайки на човек да вижда цветовете.
Alapakkam Sampath, председател на офталмологичния отдел в Калифорнийския университет
Read MoreБиотехнологичната компания Ocugen предоставя актуализация от фаза 1/2 на клиничното изпитване за OCU400, нововъзникваща модифицираща генна терапия, която доставя копия на гена NR2E3 за подобряване на регулирането на множество функции в ретината, включително: поддръжка и развитие на фоторецепторите, метаболизъм, фототрансдукция, възпаление и клетъчно оцеляване
Read MoreЕдно от съображенията при планирането на разработването на нови терапии е разпространението на заболяването, което обикновено се определя чрез изучаване на големи национални/регионални популации. Такива изследвания са редки, като може да имат неточности и предизвикателна клинична характеристика, както е при наследствените заболявания на ретината (НДР).
Read MoreAtsena Therapeutics, компания, разработваща генни терапии за наследствени заболявания на ретината (НДР), е дозирала първи пациент във Фаза 1/2 на генната терапия ATSN-201, в клинично изпитване за X-свързана ретиношиза (XLRS). Известно като Lighthouse Study, клиничното изпитване оценява ATSN-201 при мъже на възраст от 6 до 64 години, с клинична диагноза XLRS
Read More
