Belite Bio, биофармацевтична компания, разработваща терапии за дегенеративни заболявания на ретината, е дозирала първи пациент във фаза 3 на клиничното изпитване PHOENIX на Tinlarebant за лечение на географска атрофия (ГА), напреднала форма на суха макулна дегенерация, свързана с възрастта. В глобалното проучване PHOENIX ще бъдат включени приблизително 430 души
Read MorePYC Therapeutics, базиран в Австралия разработчик на РНК терапии, стартира фаза 1 клинично изпитване за своята РНК терапия, известна като VP-001 за хора с пигментен ретинит 11 (RP11), който се причинява от мутации в гена PRPF31. Клиничното изпитване с 20 души се провежда в САЩ, като първият пациент е дозиран в Retina Foundation of the Southwest в Далас.
Read MoreДо момента имаше определени три вида синдром на Usher (USH) – въз основа на възрастта на поява и тежестта на клиничните симптоми. Трите типа (USH1, USH2, USH3) се подтипират допълнително, чрез генетично изследване, като се обозначават с буква след числото и обикновено проявата и прогресията на симптомите са сходни при всеки тип.
Атипичният USH възниква
Успешна генна терапия, изпробвана в Мичиганския държавен университет при кучета с наследствено очно заболяване, е готова да бъде разработена за клинична употреба при хора с рядко заболяване, наречено пигментен ретинит.
Проф. Саймън Петерсен-Джоунс, Доналд Майерс, Уилям Дънлап и сътрудници са публикували изследването на генна терапия за CNGB1, вид пигментен ретинит
Read MoreSparingVision, компания, разработваща спасяващи зрението лечения за очни заболявания, обяви, че е представила напредъка на своята пионерска програма за генно-агностична генна терапия, SPVN20, на 26-ата годишна среща на Асоциацията за генни и клетъчни терапии (ASGCT) в Лос Анджелис.
В презентация, д-р Ханен Хабу, старши учен в SparingVision, представя in vitro и in vivo данни
Beacon Therapeutics, компания, фокусирана върху разработването на генни терапии за заболявания на ретината, ще фокусира усилията си върху развитието на три нововъзникващи генни терапии:
• Програмата за генна терапия на X-свързан пигментен ретинит (RPGR), придобита от Applied Genetics Technology (AGTC), която в момента е във Фаза 2 клинично изпитване SKYLINE
Read MoreИзследователи от Université de Montréal са открили нов начин за потенциално възстановяване на зрението при пациенти, страдащи от дегенеративни заболявания на ретината. Изследователският екип установява, че глиални клетки в ретината могат да бъдат трансформирани и да придобият свойствата на конусчеви фоторецептори, които позволяват възприемане на цветове, четене и шофиране.
Read MoreCoave Therapeutics, френска биотехнологична компания, обяви, че нейната генна терапия за хора с пигментен ретинит, причинен от мутации в гена PDE6B, подобрява зрителната функция на 12-ия месец при дозирането на подгрупа от шест пациенти с по-слабо напреднало заболяване, във Фаза 1/2 на клиничното изпитване.
Компанията съобщава, че резултатите подкрепят
Read MoreИзследователският екип на Центъра за очни изследвания в Мелбърн, Австралия е разработил въпросник за генните терапии за наследствени заболявания на ретината, наречен проучване на отношението към очните генни терапии (AGT-Eye).
Екипът е завършил австралийско проучване, в което почти 700 души с наследствени заболявания на ретината са предоставили своите виждания за генните терапии
