Наследствени ретинални дистрофии

Проучване на Rare Barometer

re Barometer набира участници в новата си анкета, свързана със скрининга на новородените за редки заболявания.

Анкетата няма да отнеме повече от 20 минути и е достъпна за попълване до 9 юли 2023 г.

Като задава въпроси за възможните ползи и недостатъци на скрининга на новородените за редки заболявания, например по отношение на тревожност, достъп до грижи или промени в живота

Read More

Изследване на човешката ретина: подробен поглед

Човешката ретина е сложна и жизненоважна част от окото, която играе решаваща роля в способността ни да виждаме. Изследователи от Базел и Цюрих работят върху създаването на атлас с висока разделителна способност за развитието на човешката ретина. За да постигнат това, те използват нов метод за визуализиране на над 50 протеина едновременно.

Read More

Неврони, унищожени от невродегенеративни заболявания, могат да бъдат регенерирани

Скорошно проучване, публикувано в Stem Cell Reports, предполага, че обещаващо решение за лечение на невродегенеративни заболявания може да се крие във възобновяем, конструиран клетъчен продукт.
Заболявания, като болестта на Паркинсон, амиотрофична латерална склероза (ALS) и пигментен ретинит, се характеризират с прогресивна загуба на неврони.

Read More

Atsena получава разрешение за стартиране на клинично изпитване на генна терапия за XLRS

Atsena Therapeutics, компания, разработваща генни терапии за наследствени заболявания на ретината (НДР), получи разрешение от Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) да започне фаза 1/2 клинично изпитване на генна терапия, ATSN-201. Клиничното проучване The Lighthouse Study ще оцени ATSN-201 при мъже на възраст от 6 до 65 години

Read More

Bionic Sight докладва за значителни подобрения на зрението при пациенти с пигментен ретинит

Всички 12 пациенти, участващи във фаза 1/2 клинично изпитване с повишаване на дозата за нововъзникващото оптогенно лечение на Bionic Sight, са показали значителни подобрения на зрението. Субектите, които са получили най-високата доза от терапията, са имали най-голямо възстановяване на зрението. Изпитването, което започна през март 2020 г., продължава в Лонг Айлънд.

Read More

Нов инструмент CRISPR преобръща слепотата при мишки — завинаги

Нов инструмент CRISPR коригира генетична мутация, която причинява загуба на зрение, в експеримент с мишки – и създателите му от Университета за наука и технологии в Ухан (WUST) в Китай смятат, че това може да бъде безопасен начин за лечение на безброй други генетични заболявания при хората.

Процеса на зрение стартира чрез навлизането на светлина

Read More

OCUGEN обявява включването на педиатрични пациенти в клиничното изпитване OCU400 фаза 1/2

Ocugen, биотехнологична компания, фокусирана върху откриването, разработването и комерсиализирането на нови генни и клетъчни терапии, обяви, че FDA е одобрила включването на педиатрични пациенти в текущото изпитване OCU400 фаза 1/2.
„Това одобрение ни приближава една стъпка по-близо в усилията ни да представим на пазара OCU400, нова генно-агностична модификаторна генна терапия

Read More

OHSU потвърждава първия нечовекоподобен модел на примат със синдром на Usher

Хората със синдрома на Usher – водещата наследствена причина за едновременна глухота и слепота, за която няма лечение – може да имат нова причина за надежда, след като изследователи от Орегонския здравен и научен университет потвърдиха първия по рода си модел на примат с това заболяване. Потвърждението означава, че изследователският екип най-накрая може да тества

Read More

Подобрения на зрението при пациенти с пигментен ретинит във фаза 2B на оптогенната терапия на Nanoscope

Повечето участници с напреднал пигментен ретинит в изпитването са имали подобрена навигация и/или разпознаване на обекти при условия на намалено осветление.

Nanoscope Therapeutics съобщи, че 16 от 18 пациенти с напреднала загуба на зрение причинено от пигментен ретинит (RP) в клиничното изпитване RESTORE Phase 2b са успели да завършат по-добре поне един от два теста при ниска осветеност

Read More