Нежелани имунни реакции заплашват да провалят някои генни терапии. Но изследователите търсят начини за борба с вредните възпаления.
След години на разочарования, изследванията на генните терапии претърпяха ренесанс, с няколко одобрения на лекарства с висок профил и поредица от обещаващи резултати от клинични изпитвания срещу опустошителни генетични заболявания.
„Lighthouse Guild се ангажира да подобри живота на хора със или изложени на риск от загуба на зрение. Вярваме, че е важно да признаем публично учените, които търсят и намират начини да разберат зрителните механизми и да възстановят зрението“, казва д-р Калвин Робъртс, президент и главен изпълнителен директор на Lighthouse Guild, в съобщение на компанията.
Read MoreОтнема само част от секундата, докато светлината премине през окото ви, за да създаде изображение в мозъка, което ви позволява да видите думите на екрана в момента.
Тази способност обаче може да бъде отслабена, което понякога води до пълна слепота – когато ключови структури в окото са загубени поради състояния като свързана с възрастта дегенерация на макулата (МДСВ)
Стартира отворено проучване на Endogena Therapeutics, Inc с нарастващи дози за оценка на безопасността, поносимостта и ефикасността на EA-2353 при пациенти с RP.
Ще има 4 кохорти, като във всяка от първите три групи ще бъдат лекувани 3 субекта с 4 седмични инжекции на EA-2353. Интравитреалните инжекции (IVT) ще се прилагат в едното око на субекта, което се определя като око
Въпреки че оптогенетиката е сравнително нова технология, в момента има четири компании, които усъвършенстват своите оптогенетични генни терапии за лечение на ретината.
(1) GenSight Biologics, GS030 (Париж, Франция);
(2) Allergan, RST-001 ( Дъблин, Ирландия);
(3) Bionic Sight, BS01 (Ню Йорк, САЩ);
(4) Nanoscope Therapeutics, vMCO-010 (Бедфорд, Тексас, САЩ);
MeiraGTx обяви, че допълнителни клинични данни от фаза 1/2 изпитване на botaretigene sparoparvovec за лечение на x-свързан пигментен ретинит (XLRP) са представени на годишната среща на Асоциацията за изследвания в областта на зрението и офталмологията (ARVO) 2022 в Денвър, Колорадо от професор Michel Michaelides професор по офталмология, UCL институт по офталмология
Read MoreFDA предоставя обозначение на таблетка за орално приложение за лечение на болестта на Щаргарт, според съобщение за пресата на Belite Bio. Компанията очаква краткосрочни данни за LBS-008, известен също като Tinlarebant, от фаза 2 изпитание по-късно тази година. Терапията, за която Belite казва, че предотвратява натрупването на токсини в окото, които причиняват болестта на Щаргарт
Read MoreOcugen Inc. обяви, че първият пациент е бил дозиран във фаза 1/2 клинично изпитване (NCT05203939) на OCU400, кандидат за генна терапия с модификатор за лечение на пигментен ретинит (RP), предизвикан от мутации в ядрените рецептори(NR2E3) и гени на родопсин (RHO).
Според д-р Шанкар Мусунури, главен изпълнителен директор, председател на борда и съосновател на Ocugen
Editas Medicine заяви, че е започнала прилагането на своето експериментално лекарство за редактиране на ген CRISPR, EDIT-10, на първия педиатричен пациент, включен в изпитването Фаза 1/2, за лечение на вид очно заболяване, наречено вродена амавроза на Leber 10.
Няма одобрени лечения за вродена амавроза на Leber 10, която засяга предимно ретината и води до тежко зрително
