В контролирано клинично проучване на emixustat, фаза 3 пациентите са били разпределени на случаен принцип в две групи(10 mg или плацебо в съотношение 2:1) и са приемали медикамента веднъж дневно в продължение на 24 месеца. Първоначалният брой субекти е бил 162, но поради големия интерес, общо 194 пациенти са включени в това проучване на 29 места в 11 страни по света.
Read MoreКонстатациите могат да доведат до ново разбиране на необяснимите причини за наследствени заболявания на ретината.
Изследователи от Центъра за геномна регулация (CRG) в Барселона разкриват, че Srrm3 е главен регулаторен ген, който е от решаващо значение за развитието на фоторецепторите, клетки в ретината, които улавят и обработват светлината, изпращат сигнали до мозъка
Read MoreНаследствените болести на ретината (IRDs) са група от генетични заболявания, които водят до сериозно зрително увреждане или слепота и отдавна се считат за нелечими.
Напредъкът в изследванията през последните 20 години позволи идентифицирането на повече от 260 генетични мутации, свързани с IRDs, и са в ход проучвания на множество генно-заместващи терапии
Endogena Therapeutics е дозирала първия пациент в своето клинично изпитване фаза 1/2 за E-2353, малка молекула, предназначена да активира пасивни стволови клетки на ретината в очите на пациенти с пигментен ретинит (RP), за да произведе фоторецептори, клетките на ретината, които правят зрението възможно, но дегенерират при RP. Ендогенните стволови клетки мигрират към ретината
Read MoreСпоред проучване, колкото и да са ограничени възможностите за успешно лечение на заболяването, голяма част от пациентите с пигментен ретинит (RP) не преследват интервенции, които могат да променят хода на заболяването.
След преглед на литературата отнасяща се до пигментния ретинит и провеждане на качествени изследвания от клиницисти, лекуващи тези състояния, автори
Editas Medicine, биотехнологична компания, разположена в Кеймбридж, Масачузетс, набира участници за клинично изпитване Brilliance, което провежда, за да проучи дали изследвано лекарство, наречено EDIT-101, е безопасно и може да помогне на хора с мутация в гена CEP290, причиняваща LCA10.
„Изследвано лекарство“ означава, че то не е одобрено за употреба от широката общественост.
Екип, ръководен от UNIGE, идентифицира молекулен механизъм, който причинява дегенерация на фоторецепторните клетки в очите, което може да доведе до слепота.
Пигментният ретинит е най-често срещаното наследствено заболяване на ретината при хората, с разпространение от един на всеки 4000 души по света. Той се характеризира с прогресивна загуба на зрението,
Хендрик Шол е директор на Института по молекулярна и клинична офталмология в Базел (IOB), професор и председател на катедрата по офталмология на Университета в Базел и ръководител на очната клиника на университетската болница в Базел, Швейцария.
„Щастливи сме от наградата от фондация Fighting Blindness, която ще ни позволи да придвижим нашата оптогенна терапия по-бързо
Botaretigene sparoparvovec, изследвана генна терапия, е безопасна и подобрява зрението при субекти с X-свързан пигментен ретинит с болестотворни варианти в RPGR гена, според съобщение за пресата от MeiraGTx.
Основните данни от клиничното проучване фаза 1/2 MGT009 установяват, че Botaretigene sparoparvovec, известна преди като AAV-RPGR, като цяло е безопасна и се понася добре
