Наследствени ретинални дистрофии

успешна история в генната терапия

След многобройни неуспехи в началото на века, генните терапии вече лекуват заболявания, вариращи от нервно-мускулни през рак до слепота. Успехът обаче често е квалифициран. Някои от тези терапии се оказват ефективни за облекчаване на заболяването, но идват с висока цена и други проблеми с достъпността. Дори когато хората знаят, че съществува протокол

Read More

Учени откриват протеин в клетките на пръчиците в ретината, който помага да виждаме при слаба светлина

Учени от института Paul Scherrer откриват съществен компонент на окото, протеин в клетките на ретината, който ни помага да виждаме при слаба светлина. Протеинът действа като йонен канал в клетъчната мембрана, следователно е отговорен за предаването на оптичния сигнал от окото към мозъка.
Jacopo Marino, биолог от Лабораторията за биомолекулярни изследвания

Read More

ProQR дозира първи пациенти в изпитване QR-421a за пигментен ретинит, и синдром на Usher

ProQR Therapeutics обяви първите пациенти, дозирани във фаза 2/3 клинични изпитвания Sirius и Celeste на изследвана РНК терапия QR-421a за хора с пигментен ретинит (RP) и синдром на Usher с мутации в USH2A.
„Пигментният ретинит (RP) и синдромът на Usher, свързани с USH2A, са наследствени заболявания на ретината, които могат да доведат до слепота

Read More

Слепи пациенти се грижат за семействата си и се пребоядисват след пионерско лечение

Пациенти с увредено зрение успяват да разпознаят семействата си за първи път от години след доброволно участие в новаторски експеримент за редактиране на гени.
43 -годишният Майкъл Калберер и 54 -годишната Карлин Найт страдат от нелечимо очно заболяване, което ги лишава от зрението им в зряла възраст.
През изминалата година те са едни от седемте пациенти

Read More

Opus Genetics обявява лицензиране на трета програма за наследствено заболяване на ретината

Opus Genetics обяви споразумение за лицензиране на своята трета предклинична програма, фокусирана върху наследствено заболяване на ретината според съобщение за пресата.
Програмата OPGx-003 е терапия, предназначена за предотвратяване на дегенерация в ретината на педиатрични пациенти с мутации на NMNAT1, които причиняват вид вродена амавроза на Leber

Read More

GenSight Biologics съобщава за втори случай на пациент, показващ значително зрително подобрение след оптогенно лечение GS030

GenSight Biologics, биофармацевтична компания, фокусирана върху разработването и комерсиализацията на иновативни генни терапии за централни невродегенеративни заболявания на ретината, докладва втори случай на пациентка с пигментен ретинит в късен стадий (RP), която частично е възстановила зрителната си функция след лечение с оптогенна терапия GS030.

Read More

Изследователи намират нови начини да възстановят зрението на пациенти

Сред изследователските проекти, които учените от Stanford Medicine провеждат, за да помогнат на хората да възвърнат загубените функции на мозъка или нервната система, има някои, предназначени да помогнат на хората със загуба на зрение да виждат отново. Frank Longo, MD, PhD, катедра по неврология и неврологични науки смята, че изследванията на

Read More

ReNeuron лекува първи пациент в Оксфорд като част от разширено проучване

Разработчикът на клетъчна терапия ReNeuron Group заяви, че първият пациент от Обединеното кралство е бил лекуван в Оксфордската очна болница като част от клиничните оценки във фаза 2а за лечение на пигментен ретинит(RP) – наследствено, дегенеративно очно заболяване. Компанията заявява, че се очаква останалите изследвани субекти да бъдат лекувани до края на 2021 г

Read More

Генна терапия дава на Райли и Саман зрение през нощта и шанс за нов живот

Преди операцията Райли не вижда през нощта. Късно една нощ след началото на терапията той се буди и вижда, че в стаята му има тъмни предмети.
„виждам призраци, ще умра “, си казва амбициозният художник.
Тъй като бавно фокусира тези тъмни предмети, 17-годишният младеж осъзнава, че те са просто сенки от рамката на вратата и мебелите в спалнята му.

Read More