Наследствени ретинални дистрофии

Лек за слепота може да е първият продукт, произведен в космоса

Изкуствени ретини, направени в космоса, изглеждат по-добри от тези , направени на Земята – което предполага, че изделие за една от водещите причини за слепота може да бъде един от първите продукти, произведени на бъдещите търговски космически станции.
След като светлината навлезе в окото, тя пътува до ретината – тънък слой в задната част на органа – където светлочувствителните

Read More

Editas докладва резултати за 14 участници във Фаза 1/2 CRISPR/Cas9 клинично изпитване за LCA10

Editas Medicine съобщава, че трима от 14 пациенти (12 възрастни) с вродена амавроза на Leber 10 (LCA10), участващи в клиничното изпитване BRILLIANCE, терапия за редактиране на гени EDIT-101, показват клинично значими подобрения в зрителната острота (BCVA). Всеки от тримата отговорили също така демонстрира постоянни подобрения в две от следните три допълнителни

Read More

Терапия със стволови клетки помага на Вероника да се пребори с пигментния ретинит и да възвърне зрението си

Докато расте, Вероника Макдугъл си мисли, че всички виждат света по начина, по който го вижда тя – замъглено, леко разфокусирано и с тунелно зрение. С напредване на възрастта зрението й се влошава и дори най-силните диоптрични очила не ѝ помагат. Когато е на 15, брат й се опитва да я научи да шофира. Една вечер тя се качва на шофьорското място, за да тренира

Read More

Генна терапия може да възстанови нощното зрение след десетилетия на вродена слепота

Според изследователи от Scheie Eye Institute към Медицинското училище Perelman към Университета на Пенсилвания, възрастни с генетична форма на детска слепота са имали забележително възстановяване на нощното виждане в рамките на дни след получаване на експериментална генна терапия. Пациентите са имали вродена амавроза на Leber (LCA), причинена от генни мутации

Read More

Течна изкуствена ретина: ефективна при напреднал пигментен ретинит

Екипът изцяло работещ в Италия, в който участва и д-р Грация Пертиле, публикува отлични резултати, получени върху лабораторни модели: Това е още една стъпка напред към експерименти с хора с пигментен ретинит, генетично заболяване, което може да доведе до слепота.

Болницата IRCCS Sacro Cuore Don Calabria в Неграр, Италианският технологичен институт в Милано

Read More

Kiora Pharmaceuticals дозира първи пациент в проучването ABACUS фаза 1b, оценяващо KIO-301

Kiora Pharmaceuticals обяви дозирането на първия пациент в отворено клинично изпитване при хора за KIO-301, предназначено да възстанови загубата на зрение при пациенти с пигментен ретинит (ПР). ПР е рядко, наследствено генетично очно заболяване, водещо до дегенерация на фоторецепторите на ретината (пръчици и конусчета) и значителна загуба на функционално зрение

Read More

Генна терапия – винаги ли трябва да е генно-специфична?

Лечението с генната терапия Luxturna, осигурява на ретината здрави копия на увреден ген, наречен RPE65, но работи само за тези, чиято загуба на зрението е причинена от мутация в него. Малък брой други генни терапии са в клинични тестове, но отново, те почти винаги са насочени към конкретен ген. С над 300 различни гена, потенциално отговорни за наследствени заболявания

Read More

Как РНК терапиите могат да се използват за лечение на пигментен ретинит

Sahm Nasseri говори за обещаващи предклинични резултати от РНК-базирано терапевтично средство, разработено за лечение на пигментен ретинит тип 11.

Наследствените заболявания на ретината (НДР) имат генетичен двигател, което ги прави силни кандидати за лечение с РНК терапии. Пигментния ретинит тип 11 (RP11) е автозомно доминантен.

Read More

Генната терапия AGTC-501 води до подобряване на зрението при X-свързан пигментен ретинит

Наследствените заболявания на ретината (IRDs), наричани също наследствени ретинални дистрофии (НРД), са клинично и генетично хетерогенна група от невродегенеративни заболявания, предимно на фоторецепторите, пигменттния епител на ретината (RPE) и/или хороидеята. Взети като цяло, НРД имат приблизително глобално разпространение от около 1 на 2000 индивида

Read More