Наследствени ретинални дистрофии

Мозъкът на възрастен може да възстанови изгубеното зрение

Откритие за това как някои възрастни с увредено зрение могат да започнат да виждат отново, предлага ново проучване насочено към възможностите на мозъка.
Откритието, че мозъкът на възрастен има потенциала да се възстанови частично от наследствена слепота, идва от сътрудничеството между изследователи от Калифорнийския университет и Училището по биологични науки в Ървайн.

Read More

Всеки ген разказва история: Откритие за детската слепота, направено в Монреал

Многогодишно сътрудничество между братята Джонатан, Себастиан и Кристофър Варан, които са с прогресивно зрително увреждане поради заболяване, известно като пигментен ретинит, Детската болница в Монреал и Националната лаборатория в Монреал (IRCM) води до откриването на една от най-честите причини за детска слепота.

Обещаващо откритие, публикувано наскоро

Read More

Текущи клинични изпитвания

ClinicalTrials.gov е база данни от частно и публично финансирани клинични проучвания, провеждани по целия свят.

ГЕННИ ТЕРАПИИ
• Ахроматопсия (CNGB3), AGTC – Фаза 1/2;
• Ахроматопсия (CNGB3), MeiraGTx / Janssen – Фаза 1/2;
• Ахроматопсия (CNGA3), AGTC – Фаза 1/2;

Read More

Напредък към базирана на стволови клетки терапия за слепота

Какво ще се случи, ако при хора с ослепяващи заболявания на ретината се въведат здрави фоторецептори, получени от стволови клетки, и зрението се възстанови?
Това е интригуваща стратегия за излекуване на слепотата, но подходът е посрещнат с редица научни препятствия, като това, че въведените клетки умират бързо или не успяват да се интегрират в ретината.

Read More

Atsena Therapeutics обявява положителни резултати от клинично изпитване фаза III на ATSN-101 за лечение на свързана с GUCY2D вродена амавроза на Leber

Atsena Therapeutics, компания за генни терапии, обяви положителни резултати от фаза I/II клинично изпитване на ATSN-101, нейното водещо изследване за генна терапия, за лечение на свързана с GUCY2D вродена амавроза на Leber (LCA1).
Данните показват, че субретиналното доставяне на ATSN-101 се понася добре и при пациентите, лекувани с най-високата доза

Read More

NAC ATTACK: Клинично изпитване фаза III на орална терапия за пигментен ретинит

През 2023 г., ще започне ново клинично изпитване, наречено NAC Attack, за тестване на перорално лекарство, N-ацетилцистеин (NAC), като потенциална терапия за пациенти с пигментен ретинит (RP), като изпитването фаза III, ще бъде ръководено от д-р Питър Кампокиаро и Сянгронг Конг от (Университета Джон Хопкинс).

ЗА пигментния РЕТИНИТ
RP е наследствено заболяване на ретината

Read More

Nanoscope дозира първи пациент във фаза 2 клинично изпитване на оптогенна терапия за болестта на Stargardt

Nanoscope Therapeutics, биотехнологична компания, разработваща генни терапии за дегенеративни заболявания на ретината, е дозирала първия участник във фаза 2 клинично изпитване STARLIGHT на своята оптогенна терапия за хора с напреднала болест на Stargardt.
Компанията също така е завършила записването във фаза 2b клинично изпитване RESTORE на своята оптогенна терапия

Read More

Пробив при слепотата

„РЕВОЛЮЦИОННИ“ генни терапии, разработени от фирма в Обединеното кралство, могат да обърнат прогресивната загуба на зрението, причинена от наследствено очно заболяване, предотвратявайки слепотата.
MeiraGTx е базирана в Лондон компания, която използва генна терапия за „връщане на часовника назад“ при сериозни заболявания. Изпълнителният директор на MeiraGTx д-р Занди Форбс

Read More

Belite Bio стартира фаза 3 клинично изпитване за лекарство срещу болестта на Stargardt

Лекарството на компанията е предназначено да намали натрупването на токсини, които причиняват загуба на зрение.

Базираната в Сан Диего биофармацевтична компания Belite Bio включва пациенти в юношеска възраст (между 12 и 18 години) с болестта на Stargardt в DRAGON, клинично изпитване Фаза 3 за Tinlarebant, нововъзникващо перорално лекарство, предназначено да забави

Read More