През пролетта на 2021 г. американската компания jCyte обяви подробни резултати от успешното си клинично изпитване фаза 2b на jCell, лечение на базата на стволови клетки за RP.
jCell е патентован препарат от ретинални прогениторни клетки. Това са стволови клетки, които изминават пътя на развитие до зрели, напълно диференцирани клетки на ретината.
Първият пациент е дозиран в клиничното изпитване във фаза 2b на Nanoscope Therapeutics Inc. за MCO-010, оптогенна монотерапия за възстановяване на зрението при пациенти с пигментен ретинит (RP).
Сулагна Бхатачаря, главен изпълнителен директор на Nanoscope, похвали екипа на компанията, клиничните партньори и пациентите, участващи в изпитването.
Възстановяващата зрението генна терапия за RPE65 на Spark Therapeutics има маркетингово одобрение от Американската администрация по храните и лекарствата. Тя е първата генна терапия, получила регулаторно одобрение в САЩ за очно наследствено състояние. Известна като LUXTURNA (voretigene neparvovec), генната терапия възстановява зрението в клинично изпитване
Read More• 4D-110: Първоначалните клинични данни за безопасност и при двете нива на дозата във фаза 1 клинично изпитване показват, че 4D-110 се понася добре от всички пациенти, проследени между един и девет месеца)
• 4D-125: Първоначалните клинични данни за безопасност и при двете нива на дозата във фаза 1 на клинично изпитване фаза 1/2 показват, че 4D-125
Michael J. Kalberer, пише за решението си да се присъедини към ново революционно проучване, изучаващо експериментална генна терапия за обръщане на форма на наследствено увреждане на ретината, което причинява слепота. Историческият процес се ръководи от Mass Eye and Ear, член на Mass General Brigham.
През септември миналата година претърпях операция
58-годишен мъж, който от години е сляп, вижда достатъчно добре, за да различава фигури, включително белите линии на пешеходна пътека. Напредъкът идва благодарение на технология, наречена „оптогенетика“, вид генна терапия, която доставя светлинно чувствителни молекули в окото. Молекулите, наречени опсини, генерират електрически сигнал
Read MoreДоставянето на Txnip на мишки с пигментен ретинит е ефективно лечение, което прави този подход потенциална генна терапия за заболяването. Доказано е, че нова генна терапия защитава очните клетки при мишки с рядко заболяване, което причинява загуба на зрение, особено когато се използва в комбинация с други генни терапии.
Read More• За първи път се съобщава за клинично значимо функционално подобрение чрез оптогенна терапия
• Значително подобрение на зрителната острота наблюдавано след 16 седмици, продължава и след 52 седмици при пациенти с тежка форма на пигментен ретинит
• Възстановяване на зрението към околната светлинна среда с използване на оптогенна монотерапия без необходимост от стимулиране с ретинални импланти или очила
54-годишната Карлен Найт е един от първите пациенти в забележително проучване, предназначено да се опита да възстанови зрението при хора, които имат рядко генетично заболяване, което причинява слепота. Карлин Найт би искала да прави неща, които повечето хора приемат за даденост, като четене на книги, каране на кола, каране на колело
Read More
