Според първоначалните данни от клинично изпитване, ръководено от изследователи, нова генна терапия за една от най-често срещаните форми на вродена слепота е безопасна и подобрява зрението на пациентите. Новото проучване е ръководено от изследователи от очния Институт Scheie в Медицинското училище в Перелман към университета в Пенсилвания.
Read MoreBionic Sight, LLC обяви предварителни резултати от клинично изпитване фаза I / II. Първите четирима пациенти, на които е прилагана BS01, изследваната генна терапия на Bionic Sight за напреднал пигментен ретинит (RP), всички съобщават за способността да откриват светлина и движение, а двама от пациентите са успели да открият посоката
Read MoreАнализ на хиляди геноми на хора с и без рядкото очно заболяване, известно като MacTel, разкрива повече от дузина генни варианти, които вероятно водят до развитие и влошаване на състоянието при значителен дял от пациентите.
Откритието, проведено от екип от учени от Scripps Research и института за медицински изследвания Lowy,
Системата за редактиране на гени CRISPR-Cas9, която революционизира генното инженерство през последното десетилетие, включва рязане на ДНК вериги, което е процес, който може да бъде доста труден за контрол и може да доведе до нежелани генетични промени. Сега, благодарение на изследователи от Масачузетския технологичен институт
Read MoreАмериканската администрация по храните и лекарствата (FDA) предоставя обозначение за лекарства сираци на RetroSense Therapeutics ‘RST-001, първокласно приложение за генна терапия, предназначено да възстанови зрението на засегнати от пигментен ретинит (RP).
Оптогенната терапия е средство за придаване на чувствителност към светлина на клетки
ProQR Therapeutics публикува положителни резултати от своето проучване фаза 1/2 Stellar, изследващо QR-421a при пациенти със синдром на Usher и несиндромен пигментен ретинит. Терапията се понася добре при всички дози и пациентите не са имали сериозни нежелани странични ефекти или възпаления, се казва в съобщението
Read MoreRetinitis pigmentosa (RP) обобщава група редки генетични очни заболявания, които увреждат светлочувствителните клетки в ретината, което води до загуба на зрението с течение на времето. В около 10% от случаите на RP, неработещият ген се предава от майката на нейните деца, което води до форма на RP
Read MoreХороидеремията (CHM) е рядко наследствено заболяване, което причинява прогресивна загуба на зрение и в крайна сметка води до пълна слепота. Първият симптом обикновено е нощна слепота, последван от загуба на зрение в средата на периферията. „Слепите петна“ се появяват в неправилен пръстен, оставяйки само част от периферното зрение
Read MoreCiRC Biosciences, Inc., компания разработваща клетъчни терапии, обяви, че Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е предоставила обозначение за лекарства сираци на химически индуцирани подобни на фоторецептори клетки (CiPCs) ) за лечение на пигментен ретинит (RP
Read More
