Ранни резултати от фаза 1 / 2a PIONEER проучване на генна терапия показват, че комбинацията от генна терапия и медицинско изделие, предназначено за лечение на краен стадий на несиндромен пигментен ретинит (RP), се понася добре.
RP, наследствено заболяване с повече от 100 известни мутации
GLOBE NEWSWIRE – Ocugen, биофармацевтична компания обяви, че по препоръка на Европейската агенция по лекарствата (EMA) Европейската комисия е предоставила наименованието на лекарство-сирак за OCU400 (AAV5-hNR2E3), за лечение както на пигментен ретинит (RP), така и на вродена амавроза на Leber(LCA).
Read MoreВ областта на РНК терапията, ProQR е в челните редици в предоставянето на целенасочени терапии за хора с наследствени заболявания на ретината. В тях се използват антисенс Олигонуклеотиди, които са специално създадени да коригират основната причина за заболяването в РНК на човек
Read MoreРетиналната протеза Argus II е първият до момента изкуствен зрителен имплант, одобрен в търговската мрежа от Американската администрация по храните и лекарствата (FDA). Представен е за пациенти в краен стадий на пигментен ретинит (RP) и на двете очи.
Системата Argus II включва външен компонент
Изследователи от Центъра за изследване на очите Австралия и Университета в Мелбърн насърчават австралийците с наследствени заболявания на ретината (IRD) да споделят своите виждания относно потенциалните лечения за генна терапия като част от първото в света проучване.
Проучването, водено от изследовател на CERA
MeiraGTx, компания за генни терапии обяви, че Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) предоставя обозначение Fast Track на кандидата за генна терапия AAV-CNGA3 за лечение на ахроматопсия (ACHM), причинена от мутации в гена CNGA3.
Read MoreВ седмицата на редките болести бяха отличени двама души, които с дълги години отдаденост, последователно и упорито са допринасяли и допринесли за овладяване на прогресията на слепотата, запазване и възстановяване на зрението чрез изследователската си работа
Read MoreReNeuron PLC съобщава, че е завършил дозирането на първата група от трима души в разширеното си проучване фаза IIa на терапията си с човешки ретинални клетки за дегенеративно очно заболяване. Тази част от проучването ще оцени отговорите на девет страдащи от пигментен ретинит
Read MoreЛий Морис описва какво означава за него да стане един от първите пациенти в Обединеното кралство, получил лечение с Luxturna, финансирано от NHS.
Страдам от пигментен ретинит, откакто съм роден
